中科院啟動我國首批經(jīng)備案的干細胞臨床研究

由中國科學院“干細胞與再生醫(yī)學研究”A類戰(zhàn)略性先導科技專項（以下簡稱“干細胞先導專項”）支持的兩項干細胞臨床研究，經(jīng)國家衛(wèi)生計生委和國家食品藥品監(jiān)督管理總局首批備案，于4月11日在國家干細胞臨床研究機構(gòu)鄭州大學第一附屬醫(yī)院率先啟動。

兩項研究都是利用人胚干細胞分化細胞治療難治性疾病，分別為“人胚胎干細胞來源的神經(jīng)前體細胞治療帕金森病”及“人胚胎干細胞來源的視網(wǎng)膜色素上皮細胞治療干性年齡相關性黃斑變性”。兩個疾病均為老年人中多發(fā)和難治的重大疾病，其中帕金森病是世界第二大神經(jīng)退行性疾病，年齡相關性黃斑變性在老年人致盲因素中居重要位置。這些疾病晚期病情難以控制，目前缺乏有效治療方法。

在臨床研究的啟動儀式上，專項首席科學家、中科院院士周琪介紹，這是中科院面向國家需求和科學前沿，在世界上首次基于免疫配型，利用公共胚胎干細胞庫提供的分化細胞開展的細胞移植臨床研究。多年來，我國在干細胞領域進行了前瞻和系統(tǒng)布局，逐步明晰了干細胞領域的創(chuàng)新方向和轉(zhuǎn)化路徑，并通過國家衛(wèi)生計生委和國家食品藥品監(jiān)督管理總局聯(lián)合備案的方式，在鼓勵創(chuàng)新轉(zhuǎn)化的同時強化監(jiān)管。此次啟動的兩個項目表明中國在干細胞研究、監(jiān)管和轉(zhuǎn)化方面都已躋身世界前列，為實現(xiàn)干細胞與再生醫(yī)學領域的創(chuàng)新驅(qū)動發(fā)展奠定了重要基礎。

在即將開展的臨床研究中，由人胚胎干細胞分化來源的功能細胞經(jīng)過免疫配型后，將被精準地移植到帕金森病和黃斑變性病患者體內(nèi)。在隨后長期的隨訪中，研究人員將系統(tǒng)評價新治療方式的安全性和有效性。在獲得預期結(jié)果后，將進一步進行多中心試驗。相關臨床研究的開展將回答學界和公眾高度關注的干細胞臨床應用問題，除為帕金森等疾病的治療開辟新的路徑外，也為我國的干細胞轉(zhuǎn)化研究提供示范和借鑒，對整個干細胞與再生醫(yī)學領域具有極為重要的里程碑意義。

干細胞臨床研究涉及諸多科學和倫理問題，要經(jīng)過嚴格的研究和設計，依照國家相關規(guī)定謹慎地開展。通過干細胞先導專項的前瞻布局，中科院率先建立了符合國際規(guī)范的臨床級人胚干細胞資源庫，并且在人類疾病動物模型體系中完成了長期的有效性和安全性評價。在近日完成國家衛(wèi)生計生委和國家食品藥品監(jiān)督管理總局備案的首批8項干細胞臨床研究中，干細胞先導專項支持的臨床研究占據(jù)3項。“十三五”期間，中科院將以基于配型的臨床級細胞資源庫為基礎，創(chuàng)新集成人類細胞產(chǎn)品制劑化和產(chǎn)業(yè)化系統(tǒng)，針對多種重大疾病，率先在國際上推動干細胞成藥，占據(jù)再生醫(yī)學的制高點。

中科院重大科技任務局、科學傳播局，河南省衛(wèi)計委、藥監(jiān)局，鄭州大學及第一附屬醫(yī)院相關負責人、參研人員、患者代表參加了項目啟動儀式。